A terapia gênica humana consiste na introdução de genes ...

#Questão 689123 - Medicina, Genética, IADES, 2018, Secretaria de Estado da Saúde - DF (SES/DF) (3ª edição), Médico

A terapia gênica humana consiste na introdução de genes responsáveis por produtos terapêuticos, isto é, genes normais, ou ainda a introdução de células geneticamente modificadas com a finalidade de bloquear a atividade de genes prejudiciais, ativar mecanismos de defesa imunológica ou produzir moléculas de interesse terapêutico. Acerca desse tema, assinale a alternativa correta.

A) Um gene funcional pode ser inserido em local não específico do genoma para a substituição de um gene não funcional.

B) Os vírus adenoassociados demonstram vantagens com relação aos demais sistemas virais, por apresentarem integração sítio-específica, ausência de patogenicidade e por não haver limite no tamanho do transgene carreado.

C) O vetor ideal apresenta características importantes, como alta imunogenicidade e citotoxicidade, além da capacidade de expressar, de forma estável e duradoura, o transgene.

D) Os métodos de transferência gênica são de alta eficiência; no entanto, ainda existe dificuldade de criação de mecanismos precisos de regulação do gene funcional.

E) Um gene não funcional pode ser corrigido por apoptose, o que retorna o gene à composição normal.

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